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"돌연변이"(으)로 총 2건 검색되었습니다.

실험실 배양 '미니 뇌'로 개발한 뇌질환 치료법 올해 첫 임상동아사이언스 l2026.04.09

활용한 연구를 토대로 개발한 치료법의 첫 임상시험이 진행될 예정이다. 유전자 돌연변이로 신경세포가 제자리를 찾아 이동하지 못해 뇌전증과 자폐가 나타나는 희귀 질환인 '티모시증후군' 치료법에 대한 임상시험이다.    파슈카 교수팀은 2024년 네이처에 발표한 연구에서 어셈블로이드 안에서 ... ...

유전자 교정 줄기세포 치료로 빈혈 환자, 수혈 끊었다동아사이언스 l2026.04.09

헤모글로빈을 충분히 생성하지 못해 빈혈이 생긴다. β-글로빈 유전자(HBB)의 다양한 돌연변이가 원인이며 현재까지 350가지 이상이 보고됐다. 표준 치료는 정기적인 적혈구 수혈이다. HbF는 출생 시 높은 수준을 유지하다가 이후 감소한다. β-사슬 없이도 산소를 운반할 수 있어 부족한 헤모글로빈 ... ...